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4月16日，世界血友病日前夕，《中國血友病患者關(guān)節(jié)健康白皮書》全文正式發(fā)布。據(jù)介紹，《白皮書》基于全國290家醫(yī)院、5268例患者真實世界調(diào)研數(shù)據(jù)，核心數(shù)據(jù)顯示我國血友病患者正面臨嚴峻的關(guān)節(jié)健康危機：83.9%的成年患者合并血友病性關(guān)節(jié)病，69.5%存在嚴重關(guān)節(jié)功能障礙。

《白皮書》摘要已于3月1日“血友病健康2030”項目啟動儀式上發(fā)布，此次全文正式發(fā)布標(biāo)志著我國血友病診療正式迎來從“被動按需治療”向“主動管理”轉(zhuǎn)型的范式轉(zhuǎn)變。在同步舉行的媒體解讀會上，與會專家一致認為，以關(guān)節(jié)功能保全為核心的主動管理，是破解血友病高致殘困局的唯一路徑，也是落實“健康中國2030”戰(zhàn)略、推進罕見病公平醫(yī)療的關(guān)鍵舉措。

血友病關(guān)節(jié)損傷背后是被忽視的社會代價

血友病是X染色體連鎖的遺傳性出血性疾病，由于關(guān)節(jié)反復(fù)出血引發(fā)的滑膜損傷、軟骨侵蝕、關(guān)節(jié)畸形，最終會導(dǎo)致不可逆殘疾，成年患者群體的關(guān)節(jié)損傷問題尤為嚴峻。中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康表示：“白皮書不僅系統(tǒng)呈現(xiàn)了血友病患者關(guān)節(jié)健康狀況，也客觀反映了長期規(guī)范替代治療缺乏所帶來的社會影響。當(dāng)前我國血友病患者因關(guān)節(jié)殘疾導(dǎo)致的失學(xué)、就業(yè)困難等問題仍然比較突出，核心原因在于規(guī)范化、常態(tài)化的替代治療覆蓋不足?！?/p>

中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會主任委員、華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院血液病學(xué)研究所所長胡豫指出，血友病的本質(zhì)，是凝血因子的“斷鏈”導(dǎo)致的止血失效。而關(guān)節(jié)腔，恰恰是人體最脆弱、最易因反復(fù)出血而崩塌的結(jié)構(gòu)。止血，從來不是止住當(dāng)下的血，而是阻斷未來的殘疾。目前我國絕大多數(shù)患者的凝血水平長期處于“危險閾值”以下，每一次輕微活動都可能成為下一次出血的導(dǎo)火索。

模式滯后是致殘核心誘因

我國血友病高致殘率并非疾病本身的必然結(jié)果，而是落后診療模式帶來的沉重代價。診療延遲、治療模式滯后、單科室服務(wù)短板三重問題疊加，加速了關(guān)節(jié)損傷進程。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院臨床首席專家楊仁池教授指出：“我國血友病診療存在明顯觀念代差，多數(shù)成人患者仍停留在‘出血才治、痛了才補’的按需治療模式，少數(shù)成人患者接受規(guī)律替代治療，其中大部分還在使用血源性產(chǎn)品。這種被動治療無法預(yù)防關(guān)節(jié)微小出血，最終走向殘疾。錯過關(guān)節(jié)保護黃金窗口期，成年后累積損傷就會集中爆發(fā)?！?/p>

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院臨床首席專家楊仁池教授

北京協(xié)和醫(yī)院康復(fù)醫(yī)學(xué)科主任陳麗霞教授強調(diào)：“血友病性關(guān)節(jié)病一旦發(fā)生，軟骨及骨質(zhì)結(jié)構(gòu)已不可逆改變。部分成年患者接受過外科手術(shù)或者關(guān)節(jié)手術(shù)，早期預(yù)防出血和及時康復(fù)介入非常重要。傳統(tǒng)單科室診療模式存在專業(yè)盲區(qū)，無法覆蓋凝血功能監(jiān)測、關(guān)節(jié)功能康復(fù)、心理支持和專業(yè)護理等全周期需求，這也說明了多學(xué)科協(xié)同、主動干預(yù)的重要性?！?/p>

北京協(xié)和醫(yī)院康復(fù)醫(yī)學(xué)科主任陳麗霞教授

主動管理破局 三大支柱筑牢關(guān)節(jié)健康防護網(wǎng)

面對嚴峻的致殘危機，與會專家認為，血友病診療需要確立主動預(yù)防、全程守護、精準(zhǔn)干預(yù)的主動管理新范式，以理念革新、技術(shù)支撐、體系協(xié)同三大核心支柱，全方位為血友病患者關(guān)節(jié)健康保駕護航。

理念革新是主動管理的核心前提，《血友病治療中國指南（2025年版）》已將規(guī)律替代治療確立為標(biāo)準(zhǔn)方案，治療目標(biāo)從被動止血轉(zhuǎn)向零出血、保關(guān)節(jié)，從源頭阻斷關(guān)節(jié)損傷。

技術(shù)支撐為主動管理落地提供堅實保障，南方醫(yī)科大學(xué)藥學(xué)院教授、博士生導(dǎo)師張?zhí)锾鸨硎荆骸跋啾劝葱?span id="2lgf6n9emu" class="keyword">治療，中國成人血友病A患者接受小劑量規(guī)律替代治療的增量成本效果比（ICER）為55632元/QALY，遠低于我國1倍人均GDP閾值，是極具價值的干預(yù)方案，能大幅降低后期關(guān)節(jié)置換、長期護理等隱性成本?！?/p>

南方醫(yī)科大學(xué)藥學(xué)院教授、博士生導(dǎo)師張?zhí)锾?/p>

楊仁池教授介紹，以馬塔西單抗為代表的非因子創(chuàng)新療法，通過機制上的革新帶來了突破性的藥理學(xué)優(yōu)勢與臨床獲益，突破了頻繁靜脈輸注的局限，將大幅提升患者的治療依從性，是血友病主動管理的創(chuàng)新助力。但我國血友病治療以凝血因子替代療法為主，非因子規(guī)律替代治療的整體普及程度偏低。

體系協(xié)同則是依托中國血友病協(xié)作組（HTCCNC）已認證的192家三級血友病中心，推動 “同質(zhì)化診療、屬地化管理” 落地，為患者提供從早期預(yù)防、關(guān)節(jié)監(jiān)測、科學(xué)康復(fù)到功能重塑的全鏈條服務(wù)，量身定制個性化運動處方，逐步恢復(fù)肢體功能，拓寬患者被疾病壓縮的生命半徑。

主動管理是具有遠見的公共衛(wèi)生投資

對外經(jīng)濟貿(mào)易大學(xué)保險學(xué)院副院長孫潔教授

血友病的疾病負擔(dān)已從個體健康延伸至家庭與社會經(jīng)濟領(lǐng)域，主動管理不僅是臨床診療的最優(yōu)選擇，更是 “防殘、減貧、賦能” 的高價值社會投資。對外經(jīng)濟貿(mào)易大學(xué)保險學(xué)院副院長孫潔教授介紹說：“血友病患者年人均住院費約4.7萬元，規(guī)律替代治療能避免單次費用高達13.7萬元的關(guān)節(jié)置換手術(shù)，將患者年誤工天數(shù)從55天降至0天，患兒看護者年誤工天數(shù)從40天降至7天。前期投入規(guī)范治療的醫(yī)療支出，能徹底扭轉(zhuǎn)‘前期省藥費、后期花巨資’的畸形成本結(jié)構(gòu)，幫助患者重返家庭、回歸社會、重新創(chuàng)造價值，從補助對象轉(zhuǎn)為納稅主體，釋放社會生產(chǎn)力，是減輕家庭與社會長期經(jīng)濟負擔(dān)的最優(yōu)解。”